Polska profesor, Maria Siemionow, która jako pierwsza w USA dokonała przeszczepu ludzkiej twarzy, zakłada innowacyjny startup. Przeniosła prace nad lekiem na chorobę Duchenne’a z USA do Polski. Mamy nadzieję, że jej historia okaże się inspirująca dla każdego, kto także ma plany dotyczące startupu lub własnej działalności.
Dziesięć lat temu, pracując ponad 20 godzin, zespół kierowany przez profesor Marię Siemionow dokonał czwartego w historii udanego przeszczepu ludzkiej twarzy. Pod mikroskopem zszywali naczynia dawcy i biorcy, o średnicy zaledwie 1 mm. Największym wyzwaniem było jednak pilnowanie, by ciało biorcy nie odrzuciło tkanek dawcy.
W celu obniżenia ryzyka odrzutu podaje się leki immunosupresyjne, które mają za zadanie zabić wszystkie białe krwinki broniące organizmu biorcy przed nowym organem. Wywołują one niestety wiele skutków ubocznych, przede wszystkim drastyczne obniżenie odporności mogące skutkować w wielu infekcjach, zaburzeniach funkcjonowania niektórych organów, a nawet nowotworami.
Właśnie dlatego lekarka rozpoczęła innowacyjne badania nad środkiem mającym zastąpić immunosupresanty. Rozwiązaniem okazały się komórki chimeryczne, które pobiera się ze szpiku dawcy i biorcy. Badania potwierdziły ich skuteczność w działalności polegającej na walce z dystrofią mięśniową Duchenne’a.
Profesor przystąpiła do działania i założyła, wspólnie z synem Krisem, biotechnologiczną spółkę Dystrogen, która ma skomercjalizować medykament. To pierwszy taki startup na świecie.
Oprócz niej na rynku są jeszcze inne firmy (Sarepta Therapeutics, Solid Biosciences i Pfizer) pracujące nad podobnym lekiem, w dodatku bardziej zaawansowane w pracach. Jednak technologia Dystrogenu jest uniwersalna i obejmie większą grupę pacjentów niż rozwiązania proponowane przez pozostałych badaczy.
W USA Siemionow opracowała aż 4 terapie, które zostały objęte ochroną patentową. Terapię regenerującą nerwy kończyn lub twarzy stworzyła wraz z synem Krisem, który namówił matkę, by założyć spółkę. Komórki chimeryczne powstają poprzez pobranie odpowiednich elementów komórki dawcy i otoczeniu ich komórką biorcy, tak by organizm rozpoznał ją jako swoją. Dzięki temu możliwa jest produkcja dystrofiny – białka, którego brak prowadzi do zaniku mięśni.
Dystrogen nie jest jednak pierwszym startupem założonym przez lekarkę. Pracując w Cleveland Clinic, założyła wraz z partnerami firmę Tolera Therapeutics, która pracowała nad preparatem wspomagającym transplantację. Niestety, mimo dobrych wyników, badania zostały wstrzymane z powodu braku funduszy. Miejmy nadzieję, że tym razem środków nie zabraknie, na szczęście szanse na to są małe. Dystrogen pozyskał już bowiem 11 mln USD na badania.
Źródło: https://www.forbes.pl
